Autores: Manuel Rodríguez López, María Teresa Álvarez Román, Michael Calviño Suárez, Ramiro José Nuñez Vázquez, Carmen Albo López
DOI: 10.1111/hae.70417
Publicado: 19 de septiembre de 2026
Resumen
Se describe el primer paciente tratado en España con etranacogene dezaparvovec, que desarrolló un patrón bifásico de transaminitis durante la reducción de corticoides, no contemplado en los protocolos actuales.
El primer episodio se acompañó de descenso del FIX, mientras que el segundo apareció durante el tapering sin pérdida de expresión del transgén, sugiriendo que la elevación de ALT no implica necesariamente destrucción de hepatocitos transducidos.
El manejo exclusivamente con prednisona permitió mantener una actividad de FIX elevada y ausencia de sangrados, pero obligó a 335 días de tratamiento corticoideo, muy por encima de los 130 días máximos descritos en HOPE-B.
El caso plantea la necesidad de prolongar la monitorización de ALT tras un primer episodio, definir cómo actuar ante rebotes durante el descenso de corticoides y establecer cuándo incorporar inmunosupresión de segunda línea.
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Dra. Manuel Rodríguez López
Hospital Universitario Álvaro Cunqueiro, EOXI Vigo. Instituto de Investigación Sanitaria Galicia Sur, Vigo.
