Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia

SETH

Terapia Génica

Encuesta realizada a hematólogos para conocer la infraestructura y recursos humanos de los Centros de Hemofilia para realizar Terapia Génica en hemofilia

Artículo actualizado en noviembre de 2024

La Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH) presenta los resultados de una encuesta realizada entre hematólogos para conocer la infraestructura y recursos humanos de los Centros en España y Portugal para realizar Terapia Génica en hemofilia.

Los datos de la encuesta sobre la percepción que los hematólogos tienen sobre la infraestructura y los recursos humanos para realizar procedimientos de Terapia Génica en hemofilia destacan la necesidad de implantar un modelo organizativo que articule la asistencia de las personas con hemofilia que se sometan a un proceso de Terapia Génica. Los hematólogos contemplan la atención mediante un equipo multidisciplinar y la colaboración entre Centros Especializados en Coagulopatías y Hospitales con menos experiencia en hemofilia contribuirán a mejorar la selección de personas con hemofilia candidatas para la Terapia Génica, así como la gestión de la dosificación y el seguimiento de quien la ha recibido. Este enfoque colaborativo entre Centros con diferente experiencia en la atención de la persona con hemofilia también facilitará la monitorización de laboratorio y cubrir las expectativas de las personas que vayan a recibir Terapia Génica en España y Portugal.

La encuesta entre hematólogos fue diseñada para recabar información sobre la infraestructura y los recursos humanos disponibles actualmente para la realización de Terapia Génica en los hospitales que atienden personas con hemofilia en España y Portugal. La encuesta incluye 22 cuestiones relativas al procedimiento, recursos materiales y personales, y necesidades no cubiertas para la Terapia Génica de la hemofilia. Se ha solicitado información a los hematólogos sobre siete temas:

  1. Interés del Centro sobre la Terapia Génica.
  2. Características del Centro para implementar terapias avanzadas y celulares.
  3. Características del Centro para implementar Terapia Génica en hemofilia.
  4. Posibilidad del Centro de asesorar y debatir con el paciente sobre las expectativas del tratamiento de la hemofilia.
  5. Monitorización de laboratorio de la Terapia Génica.
  6. Educación sanitaria sobre Terapia Génica.
  7. Disponibilidad de consentimiento informado.

Dada la reciente aprobación de la Terapia Génica para hemofilia A y B por la Agencia Europea del Medicamento, existe la necesidad de recabar información que ayude a gestionar la atención de personas con hemofilia que vayan a recibir Terapia Génica a nivel nacional y local, y de qué forma se atenderá y se planificará el seguimiento de las personas que se sometan a dicha terapia en España y Portugal. Las perspectivas aportadas por esta encuesta sobre Terapia Génica ayudarán a seguir evolucionando en el modelo de gestión para atender a esta población. 

Cumplimentaron la encuesta un total de 47 hematólogos, pertenecientes a 47 hospitales y Centros que atienden hemofilia en España y Portugal.

Resultados de la encuesta

Encuesta-SETH-Centros-hemofilia-TG

Ver infografía (PDF)

En relación con el interés sobre la Terapia Génica en hemofilia, la mayoría de hematólogos (80,8%) tiene interés en utilizar Terapia Génica y un 68,4% le gustaría ser Centro infusor aunque un 72,9% estaría dispuesto a remitir a sus pacientes a otro Centro para realizar la infusión.

En cuanto las características del centro para practicar terapias avanzadas, sólo el 13,1% tiene acreditación como CSUR en Coagulopatías Congénitas y el 15,7% han sido ya Centro Infusor en algún ensayo de Terapia Génica. Sin embargo, el 68,4% de los servicios de Hematología encuestados tiene experiencia con otra terapia avanzada diferente a la terapia génica que se está realizando en los pacientes con hemofilia.

El 65,7% de los hematólogos preguntados disponen de una unidad multidisciplinar para la atención de la hemofilia y sólo dos hospitales no disponen capacidad de atención de la persona con hemofilia durante 24 horas los siete días de la semana.

El 63,1% tienen capacidad de asesoramiento psicológico en las personas que se someten a Terapia Génica, aunque sólo el 57,9% disponen actualmente de documentos por escrito para recoger la voluntad de la persona que se va a someter a Terapia Génica.

Con relación al seguimiento de laboratorio y la monitorización de pruebas diagnósticas, la mayoría (68,4%) tienen capacidad de laboratorio 24 horas los 7 días de la semana, el 57,9% tiene un sistema de calidad de laboratorio con acreditación. En todos los casos se puede monitorizar la bioquímica hepática y en la mayoría (97,3%) tienen disponibilidad de diagnóstico de imagen con fibroscan o ecografía hepática para el seguimiento.

Un total de 31 centros tienen programas de formación para su personal y para el mantenimiento de habilidades en Guías de Práctica Clínica (GCP) mientras que sólo dos centros no disponen del documento de declaración firmada del consentimiento informado.

Se espera que los análisis finales de los datos se comuniquen próximamente.

Por último, hay que recordar que hemos recorrido un largo camino en el tratamiento de las personas con hemofilia, con tratamientos innovadores de mayor eficacia y que mejoran la calidad de vida. Sin embargo, nos queda mucho camino que recorrer, especialmente cuando se trata de la gestión de terapia avanzadas como la terapia génica para la hemofilia A y B. En este sentido debe instaurarse una toma de decisiones compartida entre el hematólogo y la persona que se va a someter a la terapia génica. Un conocimiento de las estructuras y recursos de los servicios de Hematología disponibles para implementar la Terapia Génica en hemofilia ayudará a los gestores sanitarios a diseñar la estructura organizativa suficiente para poder atender a las personas con hemofilia que se sometan a Terapia Génica en España y Portugal.

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Avances en el tratamiento de la hemofilia, a la espera de la ansiada curación

El Congreso Nacional analiza las novedades en trombosis y coagulación en el contexto de la pandemia

  • “El conocimiento de la fisiopatología en el ámbito de la coagulación y la COVID-19, así como las pautas antitrombóticas profilácticas, son, sin ninguna duda, los mayores avances en el manejo del coronavirus”
  • En los últimos años se ha desarrollado una gran variedad de productos para restituir el defecto de la coagulación de los pacientes con hemofilia, especialmente los ‘tratamientos no sustitutivos’
  • La esperanza de los pacientes con hemofilia está depositada en la terapia génica, que podría transformar los casos graves en leves, para intentar conseguir en último extremo la curación de la enfermedad

La ciudad de Pamplona alberga hasta el sábado 16 de octubre el XXXVII Congreso Nacional de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH), en el que se presentan las principales novedades en el sector. En esta edición, el formato es mixto, es decir, se celebra de forma presencial en El Baluarte, Palacio de Congresos y Auditorio de Navarra, y también se puede seguir a distancia por internet.

Durante el encuentro, expertos de toda España analizan las novedades en trombosis y coagulación, así como otros temas de relevancia, en el contexto de la pandemia. “Uno de los grandes avances en el manejo de los pacientes con COVID-19 se ha debido al empleo de los tratamientos antitrombóticos”, ha comentado el Dr. Víctor Jiménez Yuste, presidente del Comité Científico del Congreso por parte de la SETH.

Estos tratamientos antitrombóticos, según el especialista, “han ofrecido pautas y evidencias terapéuticas sólidas que han influido de forma definitiva en el pronóstico de los pacientes contagiados”. “El conocimiento de la fisiopatología a nivel de la coagulación y la COVID-19, así como las pautas antitrombóticas profilácticas, han sido, sin ninguna duda, los mayores avances en este ámbito”, ha añadido.

Beneficios de la anticoagulación

Asimismo, el Dr. Jiménez Yuste se ha mostrado orgulloso del papel desarrollado por los especialistas en Trombosis y Hemostasia durante la crisis sanitaria. “Si consideramos que el sistema hemostático ha sido una de las dianas en la patogenicidad del SARS- CoV-2, la investigación de los efectos en la coagulación del virus y su implicación terapéutica han supuesto uno de los elementos con mayor protagonismo en las medidas terapéuticas actuales”. En este sentido, se ha demostrado “de forma clara y sólida el papel beneficioso de la anticoagulación en la supervivencia y mejora evolutiva de los pacientes con COVID-19”.

Como presidente del Comité Científico por parte de la SETH, ha hablado también del “extraordinario” nivel tanto de los ponentes participantes en el Congreso de Pamplona como de las ponencias presentadas. “La relevancia científica y divulgadora de los ponentes es insuperable. Tenemos la suerte de contar con los expertos más relevantes a nivel nacional e internacional, con amplios conocimientos científicos y una reconocida trayectoria”.

Hemofilia y tratamientos no sustitutivos

Uno de los temas destacados del Congreso de Pamplona es definir el perfil de paciente que se puede beneficiar de cada uno de los tratamientos que están disponibles. Hasta ahora, el tratamiento clásico de la hemofilia ha consistido en la reposición del factor de coagulación deficitario en el paciente (factor VIII, factor IX); sin embargo, en los últimos años se ha desarrollado una gran variedad de productos diseñados para restituir el defecto de la coagulación de estos pacientes mediante otros mecanismos de acción, los conocidos como “tratamientos no sustitutivos”.

El Dr. Santiago Bonanad, especialista del Hospital Universitario y Politécnico La Fe de Valencia, ha indicado que “el objetivo actual de la terapia en hemofilia consiste en prevenir, controlar y resolver los problemas hemorrágicos empleando la medicación que sea más adecuada para cada paciente en función de sus necesidades y los datos de eficacia, seguridad y practicidad del producto, con la intención de llegar a equiparar los pacientes con hemofilia a la población general”.

En su intervención, el Dr. Bonanad trata de identificar aquellas condiciones en las cuales el tratamiento actual sustitutivo muestra déficits o problemas. “Los tratamientos no sustitutivos permiten solventar expectativas no resueltas en pacientes con determinados perfiles que con estos productos pueden experimentar mejores resultados terapéuticos”.

Datos en vida real

En la misma línea, la Dra. María Teresa Álvarez Román, del Hospital La Paz de Madrid, ha confirmado que “en los últimos años el manejo de la hemofilia ha cambiado por completo”. “Recientemente se han conocido muchos datos acerca de la utilización de estas nuevas terapias en situaciones de vida real, más allá de los ensayos clínicos. Asimismo, se han comunicado datos muy interesantes de muchas de las moléculas que están en fase avanzada de desarrollo”.

Por otra parte, ha señalado que la mayoría de los ensayos clínicos de terapia génica
“han actualizado sus datos de eficacia y seguridad con más tiempo de seguimiento”. En este campo se está trabajando en nuevas estrategias para conseguir “un mayor número de células transducidas, una menor inmunogenicidad frente a la cápside y un mejor manejo de la misma si ésta se produjera”.

Objetivo: curación de la hemofilia

La Dra. Álvarez Román ha mencionado datos presentados este año, según los cuales algunos de los ensayos llevados a cabo con terapia génica han alcanzado “niveles de factor cercanos a la normalidad”. “Esto podría suponer cambiar el concepto actual que tenemos con la terapia génica, ya que se trataría de transformar la hemofilia grave en leve con niveles cercanos a los rangos de normalidad, para intentar conseguir en último extremo la curación de la enfermedad. Con los niveles que se están alcanzando en los nuevos ensayos, el paciente no necesitaría tratamiento, aunque sufriese traumatismos o fuera sometido a cirugías. Sin duda alguna, esto constituiría un cambio de paradigma en un futuro relativamente cercano”, ha manifestado la especialista.

La mejora de la calidad de vida y la curación a través de la terapia génica, metas del tratamiento de la hemofilia

  • A partir de 2021, el tratamiento de la hemofilia se hará poniendo al paciente en el centro de las decisiones, para elegir el tratamiento “ideal” utilizando un enfoque integrador y orientado al paciente para la toma de decisiones compartida
  • Según el Sondeo Mundial de 2019 de la Federación Mundial de Hemofilia (FMH), los 32.946 pacientes con hemofilia registrados en 20 países de América Latina suponen el 16% del total de pacientes a nivel mundial
  • La FMH cuenta con un registro de 324.648 personas, de las que 195.263 padecen hemofilia, 80.302 presentan enfermedad de Von Willebrand y 49.083 tienen otros trastornos de coagulación, según el Sondeo Mundial de 2019

Madrid, 15 de abril de 2021. – En el marco del Día Mundial de la Hemofilia, que se conmemora cada 17 de abril, se ha celebrado el seminario ‘on line’ “La hemofilia desde una perspectiva global”, en el que tres expertos de diferentes partes del mundo han abordado los tratamientos actuales y futuros de esta enfermedad, y el acceso a los mismos por parte de los diferentes países, así como su adaptación a la actual situación de pandemia. Todos los participantes han coincidido en la importancia extrema de la profilaxis, siempre bajo el criterio del hematólogo, y en la necesidad de mejorar la calidad de vida de los pacientes con el objetivo final de tratar de igualarla a la de la población general.

La jornada ha sido organizada por la Real Fundación Victoria Eugenia (RFVE), la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) y la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH), con la colaboración de Roche. David Silva Gómez, presidente de la RFVE, Víctor Jiménez Yuste, vicepresidente 2º de la SEHH, y Joan Carles Reverter Calatayud, presidente de la SETH, han inaugurado la sesión señalando la importancia de celebrar el Día Mundial de la Hemofilia para dar mayor visibilidad a esta patología poco frecuente. La presidenta de la Comisión Científica de la RFVE y moderadora de la sesión, María Teresa Álvarez Román, ha recordado la reciente actualización de las guías de recomendaciones para el tratamiento de los pacientes con hemofilia.

Avances en el tratamiento

En calidad de jefe del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario de La Paz (Madrid), Jiménez Yuste ha expuesto los últimos avances en el abordaje de la hemofilia y ha explicado cómo se ha ido adaptando el enfoque para mantener la calidad asistencial de los pacientes. “Hemos trabajado durante mucho tiempo con los niños y adolescentes, ahora estamos poniendo el foco en los adultos, dedicando nuevos tratamientos y cirugías para mejorar su calidad de vida”.

La situación ha mejorado gracias a diferentes factores, entre los que destaca la llegada de numerosos fármacos y tratamientos. El primer paso de la evolución ha sido la llegada de los concentrados de vida media extendida que, a través de diferentes tecnologías, buscan alargar la semivida del factor. Los nuevos tratamientos actúan en diferentes partes de la cascada de la coagulación con el fin de restaurar la hemostasia.

“El futuro nos depara la curación de la enfermedad a través de la terapia génica. Actualmente hay en marcha ensayos clínicos que muestran resultados prometedores”, ha anunciado Jiménez Yuste.

A partir de 2021, el tratamiento de la hemofilia se hará poniendo al paciente en el centro de la toma de decisiones, para elegir el tipo de tratamiento analizando diferentes variables: fenotipo hemorrágico, accesos venosos, estilo de vida, carga de tratamiento y estado articular. El futuro ya está aquí y se basa en elegir el tratamiento “ideal” utilizando un enfoque integrador y orientado al paciente para la toma de decisiones compartida.

Hemofilia en Latinoamérica

En su intervención, Maximiliano Berro Castiglioni, representante del Grupo Cooperativo Latinoamericano de Hemostasia y Trombosis (CLAHT) y profesor adjunto de la Facultad de Medicina de la Universidad de la República de Uruguay, ha presentado la situación del tratamiento de la hemofilia en Latinoamérica, “una región caracterizada por sistemas de atención que mejoran rápidamente, pero con sustanciales disparidades entre países y donde hay poca información en la literatura científica”.

Según el Sondeo Mundial de 2019 de la Federación Mundial de Hemofilia (FMH), los 32.946 pacientes con hemofilia registrados en 20 países de América Latina suponen el 16% del total de pacientes a nivel mundial. Los principales desafíos en la región son la falta de centros de referencia, la escasez de tratamientos, la baja calidad de vida, el difícil acceso a recursos educativos y la necesidad de una mejor gobernanza.

Los estudios han demostrado que la supervivencia y la esperanza de vida mejoran significativamente en los pacientes que reciben atención en un centro de referencia, que son parte fundamental del concepto de tratamiento integral en los países desarrollados. En cambio, en América Latina hay escasez de centros especializados que brinden atención integral y en los países donde existen solo se encuentran en las capitales o algunas ciudades principales.

Dadas las condiciones socioeconómicas desfavorables las discapacidades físicas para el trabajo tiene un impacto social aún mayor. Se necesita más investigación para conocer las necesidades de los pacientes y desarrollar intervenciones para ayudar a los pacientes y sus familias a afrontar esta enfermedad. Muchos pacientes no tienen acceso a información adecuada sobre el tratamiento y la atención de la hemofilia.

En los últimos años se observan importantes avances, como la introducción de la profilaxis a largo plazo en varios países y la mejora en la esperanza de vida, pero la atención de la hemofilia en América Latina es heterogénea, particularmente con respecto a la disponibilidad de profilaxis y accesibilidad al tratamiento; se necesitan estudios para conocer más sobre su atención, así como formular estrategias adaptadas para mejorar los resultados. En muchos países se ha dado una baja prioridad por parte de las autoridades sanitarias, lo que obstaculiza la atención del paciente.

Es clave aumentar la promoción del tratamiento y estimular las intervenciones de los gobiernos por parte de los especialistas en hemofilia y la academia. Las organizaciones de pacientes desempeñan un papel fundamental en la atención de la hemofilia y deben ser alentadas a nivel nacional y mundial.

Adaptarse al cambio

La FMH cuenta con un registro de 324.648 personas, de las que 195.263 padecen hemofilia, 80.302 presentan enfermedad de Von Willebrand y 49.083 tienen otros trastornos de coagulación, según el Sondeo Mundial de 2019. Desde la FMH trabajan para que todos ellos tengan su tratamiento.

Entre otros retos, el presidente de la FMH, César A. Garrido Donado, ha señalado la necesidad de un diagnóstico, ya que gran parte de los pacientes con trastornos hemorrágicos hereditarios siguen sin estar identificados. De los pacientes diagnosticados, la mayoría no tienen acceso a tratamiento ni atención. Según la FMH, “al menos 20 países que nunca habían tenido acceso a estos medicamentos, lo tendrán en los próximos 5 años”. Además, se está realizando una fuerte vigilancia de las nuevas terapias para garantizar su aplicación y eficacia. Ha destacado la necesidad de seguir innovando: las nuevas terapias revolucionarán el panorama del tratamiento, “pero se está generando tanta información y expectación entre los pacientes que a veces quizás no se pueda cumplir con las expectativas del público”.

No se puede olvidar que la pandemia está cambiando la forma en que se trabaja: hay mucha desinformación y está costando mantener los programas educativos, pero se han implementado nuevos modelos para “adaptarse al cambio”, como dice el lema del Día Mundial de la Hemofilia 2021.

El presidente de la FMH ha defendido la necesidad de contar con el apoyo gubernamental para que el programa de atención de la hemofilia esté contenido dentro del sistema nacional de salud de todos los países. También ha recordado la importancia de tener un sistema de recolección de datos bueno y eficiente dentro de los servicios de salud y una fuerte organización de pacientes que se ocupe de la educación y defensa de los derechos de la comunidad de personas con hemofilia y otros trastornos de la coagulación.

Los nuevos tratamientos no sustitutivos y la terapia génica, principales avances en hemofilia

  • Las moléculas complejas de factor VIII como el BIV001 consiguen aumentar la duración del factor entre 3 y 4 veces cuando se compara con los factores de vida
    media convencional.
  • La terapia génica en hemofilia puede suponer un cambio de paradigma con respecto a todos los tratamientos actuales, dicen los especialistas.
  • Manuel Moreno, presidente de la Real Fundación Victoria Eugenia, confía en la posibilidad de que las familias con hemofilia moderada o severa puedan recurrir a la reproducción asistida.

Viernes, 17 de abril de 2020 · Día Mundial de la Hemofilia

Los nuevos tratamientos no sustitutivos y la terapia génica son algunos de los principales avances que se están investigando en el ámbito de la hemofilia. Este viernes 17 de abril se celebra el Día Mundial de la Hemofilia, una fecha que la mayoría de los pacientes vivirán en confinamiento. Los expertos han coincidido en destacar que la precaución y los hábitos saludables son los mejores consejos para las personas con hemofilia mientras dure el estado de alerta.

El paciente con hemofilia debe seguir el tratamiento habitual de profilaxis antihemorrágica prescrito por su hematólogo y mantener las mismas precauciones que siempre ha tenido para evitar sangrados traumáticos, especialmente en la situación actual de confinamiento debido a la pandemia por la enfermedad Covid-19.

A pesar del confinamiento, se puede evitar el sedentarismo con la realización de las tareas domésticas, juegos que incorporen movimiento, subir y bajar las escaleras, caminar mientras se habla por teléfono o realizar tablas de ejercicios, siemprea daptados a la capacidad física de cada paciente. Son recomendaciones del Dr. Ramiro Núñez, vocal de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH) y jefe de Sección de Trombosis y Hemostasia del Hospital Universitario Virgen del Rocío de Sevilla.

Asimismo, este especialista recuerda la necesidad de “seguir una alimentación saludable teniendo presente que permanecer en casa conlleva menos gasto energético del habitual y el hecho de no tener las ocupaciones rutinarias puede aumentar la sensación de hambre”. También recuerda la importancia de mantener la adherencia al tratamiento y administrar las dosis de factor previstas, sobre todo en los pacientes en profilaxis que pueden tener la “tentación” de saltarse dosis por la reducción de la actividad.

Las mismas posibilidades

El paciente con hemofilia tiene las mismas posibilidades y riesgos de contagiarse con el virus Covid-19, pero las complicaciones pueden producirse por las comorbilidades que tenga asociadas, como explica el Dr. Pascual Marco, jefe de Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital General Universitario de Alicante. “En caso de sospecha de infección por COVID-19, el paciente con hemofilia debe seguir los mismos cauces que el resto de la población y contactar con su especialista en Hematología”, indica.

Por su parte, el Dr. Núñez añade que “no hay evidencia de que las personas con VIH controlado tengan un mayor riesgo de contraer la COVID-19, ni que experimenten más gravedad que otras personas de la misma edad de población general; sin embargo, sí podrían tener un mayor riesgo pacientes con cifras de linfocitos T CD4 <200/mm3, los que no reciben tratamiento antirretroviral para el VIH o aquellos que tengan una enfermedad hepática crónica”.

Sin evidencias científicas de interacciones

En caso de ser contagiado, el paciente hemofílico debe seguir el tratamiento indicado para el virus, sin temer por las interacciones con las terapias antihemorrágicas, como recalcan los especialistas, que no han observado evidencias científicas sobre interferencias entre tratamientos.

Según el Dr. Ramiro Núñez, en relación con los factores derivados del plasma, los procedimientos de inactivación y eliminación virales empleados son suficientes para destruir virus envueltos en lípidos como el SARS-CoV-2. “En el caso de producirse un contagio y precisar alguno de estos tratamientos para el control de la infección (cloroquina, antirretrovirales…) según la evolución del cuadro podría ser necesario un reajuste de la pauta de tratamiento con factor para mantener niveles de actividad más altos y prevenir el riesgo de sangrado en relación, fundamentalmente, con la tos y la afectación pulmonar que puede producir”, explica.

Este especialista indica también que, en caso de infección por este tipo de coronavirus, “se desconoce el riesgo de complicaciones trombóticas en pacientes con hemofilia que actualmente reciben tratamiento con terapias no sustitutivas como emicizumab u otros agentes aún en fase de ensayos clínicos, por lo que se recomienda una vigilancia estrecha en estos casos”.

Principales avances en el tratamiento

En cuanto a las novedades terapéuticas para la hemofilia, en general, el Prof. Pascual Marco resalta que cada vez se dispone de “más y mejores productos”, como los concentrados de factores de tercera generación, los concentrados de factores de vida media extendida, las terapias disruptivas (emicizumab, inhibición de la antitrombina, inhibición del TFPI) y la terapia génica.

Precisamente la terapia génica es una de las apuestas en investigación para hemofilia A y B. Uno de los productos está disponible en Estados Unidos y en España, y ya se están realizando diversos ensayos clínicos en fase III “cuyos resultados clínicos parecen muy prometedores”, avanza el Dr. Pascual Marco.

Por su lado, el Dr. Ramiro Núñez destaca que actualmente las investigaciones van dirigidas a culminar los ensayos de algunas moléculas cuya acción se basa en equilibrar la hemostasia actuando sobre dianas diferentes al factor VIII o factor IX, como serían el concizumab o el fitusiran. “También son prometedoras las opciones de moléculas complejas de FVIII como el BIV001, ya en una fase avanzada de su desarrollo clínico, que consigue aumentar la duración del factor entre 3 y 4 veces cuando se compara con los factores de vida media convencional”. El especialista del Hospital Virgen del Rocío también considera que la terapia génica “puede suponer un cambio de paradigma con respecto a todos los tratamientos actuales”.

La posibilidad de la reproducción asistida

Desde la Real Fundación Victoria Eugenia (RFVE), su presidente, Manuel Moreno, confía en que las investigaciones y los avances terapéuticos consigan mejorar “todavía más la eficacia y la seguridad” de los tratamientos para la hemofilia, “sin olvidar la posibilidad de la reproducción asistida, sobre todo en familias con patología moderada o severa”. “Ya hay resultados preliminares con excelentes perspectivas, pero es necesario ampliar los estudios y mejorar protocolos”, añade.

Finalmente, el presidente de la RFVE envía “un mensaje de esperanza” a toda la población para afrontar la actual crisis sanitaria: “Los avances en Hemofilia se seguirán produciendo, y tenemos esperanza para un colectivo que padece una enfermedad genética, con la que se nace y se muere, y que también ha sido capaz de vencer a otros virus emergentes con dramáticas experiencias al comienzo de su extensión, y en ambos casos por terapias derivadas del plasma humano”.

Nuestra misión: Reducir la carga de las enfermedades trombóticas y hemorrágicas