Personalización de la profilaxis en hemofilia

Introducción

La hemofilia A es un trastorno hereditario caracterizado por la deficiencia del factor VIII de la coagulación (FVIII). La ausencia de FVIII conduce a episodios hemorrágicos espontáneos (principalmente en las articulaciones y músculos, y con menor frecuencia en los tejidos blandos) y a un sangrado excesivo después de un traumatismo. La gravedad de la hemofilia A se relaciona directamente con la cantidad de FVIII funcional residual en la sangre, pudiendo ser grave (niveles de FVIII <1%), moderada (niveles de FVIII entre 1% y 5%) o leve (niveles de FVIII >5% y <40%) (Blanchette et al., JTH 2014). Una limitación de esta clasificación es la considerable variabilidad en el fenotipo hemorrágico que se ha observado en los pacientes (Pavlova et al., Semin Thromb Hemost 2013). Sin un tratamiento adecuado, los pacientes con hemofilia A tienen hemartros recurrentes, ocasionando una enfermedad articular (artropatía) e incapacidad. Existe una relación directa entre el número de hemartros y el estado de las articulaciones, en concreto más de dos hemorragias en una articulación ya podría mostrar alteraciones radiológicas y en la exploración física (leve si se trata de tres hemorragias, y signos graves de la artropatía hemofílica si presenta cuatro o más hemorragias) (Funk et al., Haemophilia 2002)

Objetivo principal del proyecto:

• Describir el perfil farmacocinético de los pacientes con hemofilia A en profilaxis en España utilizando myPKFiT®

Coordinadora

Dra. M.ª Teresa Álvarez Román

Servicio de Hematología.
Hospital Universitario La Paz/IdiPAZ. Madrid